Notre Recherche
Notre activité R&D repose sur une plateforme d’oligonucléotides antisens (ASO) conçue pour cibler avec précision les mécanismes moléculaires impliqués dans certaines pathologies sévères. En nous appuyant sur les avancées récentes de cette technologie d'ingénierie génétique, nous développons de nouvelles approches thérapeutiques pour répondre à des besoins médicaux encore largement non couverts.
Notre approche scientifique
La plateforme de THX Pharma s’inscrit dans la dynamique des avancées récentes dans le traitement de maladies sévères comme l’amyotrophie spinale (SMA), la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ou certaines formes de sclérose latérale amyotrophique liées à SOD1.
Ces succès ont démontré qu’il est possible de cibler précisément un ARN et d’agir sur l’évolution d’une maladie. Les progrès majeurs réalisés en chimie des ASO ont également renforcé leur sécurité, leur affinité et leur biodistribution, offrant aujourd’hui une base solide pour le développement de nouveaux candidats thérapeutiques.
ASO :
Cibler et contourner efficacement
Les ASO peuvent être administrés directement dans le liquide céphalorachidien, ce qui permet une diffusion large et homogène dans le système nerveux central. Ils atteignent efficacement les neurones et les cellules gliales, avec des demi-vies tissulaires longues compatibles avec des schémas de traitement espacés.
Ces propriétés font des ASO une approche particulièrement pertinente pour les maladies neurologiques rares. En faisant de ce champ d’innovation une priorité stratégique, THX Pharma ambitionne de transformer la prise en charge de maladies pour lesquelles les options thérapeutiques demeurent limitées.
La plateforme ASO de THX Pharma permet d’agir directement sur l’origine moléculaire des pathologies en ciblant différents mécanismes, tels que les défauts d’épissage, les ARN toxiques, les mutations introniques cryptiques ou certaines dérégulations post-transcriptionnelles. Cette approche peut permettre de restaurer une fonction protéique, de contourner les effets d’une mutation délétère ou encore d’activer des mécanismes cellulaires clefs, comme l’autophagie.
De nouvelles opportunités thérapeutiques
Grâce à leur grande flexibilité, les ASO peuvent être conçus et optimisés pour de nouvelles cibles thérapeutiques. Associée aux approches computationnelles modernes, cette agilité permet d’accélérer le développement, d’ajuster plus finement les traitements à des mutations spécifiques et d’explorer de nouvelles opportunités. Cette flexibilité accompagne l’expansion progressive du portefeuille de THX Pharma, des maladies rares vers des indications plus larges.
Notre Pipeline de développement
Protéine TFEB (THN-ASO1)
Une première cible autour de la protéine TFEB, en collaboration avec l’Inserm et DIVERCHIM, pour promouvoir l’autophagie - processus de recyclage interne aux cellules – dans les maladies rares lysosomales.​​
Avancement du projet
Gliobastome
Une seconde cible impliquée dans l'évolution du glioblastome, tumeur cérébrale maligne la plus fréquente et la plus agressive chez l'adulte. Le glioblastome présente l'un des pronostics les plus sombres de l'oncologie, avec une médiane de survie d'environ 15 mois après diagnostic et un taux de survie à 5 ans inférieur à 7 % – à comparer aux 13 % du cancer du pancréas, aux 25 % du cancer du poumon et aux 90 % du cancer du sein. On dénombre chaque année environ 3 500 nouveaux cas en France et près de 14 000 aux États-Unis. L'âge médian au diagnostic se situe autour de 64-65 ans, et la maladie touche davantage les hommes que les femmes (ratio d'environ 1,6:1).
